Trois ans après avoir reçu un traitement par thérapie génique, deux des dix « enfants bulles » soignés par l’équipe de Marina Cavazzana-Calvo et Alain Fischer (Inserm) ont développé une forme de leucémie qui a conduit à l’arrêt de l’essai thérapeutique en octobre 2002. Les chercheurs publient aujourd’hui une explication dans la revue Science : le rétrovirus utilisé comme vecteur pour apporter une copie normale du gène déficient s’est inséré à proximité d’une séquence d’ADN redoutable.
En effet, celle-ci induit l’expression du gène LMO2 pouvant provoquer le développement d’une tumeur. En situation normale, ce gène intervient dans la formation des cellules du sang dans la moelle osseuse. Mais la présence du rétrovirus conduit à une expression aberrante de LMO2, alors responsable d’une prolifération anormale des lymphocytes, à l’origine de la leucémie.
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Et m..., les premiers résultats étaient très prometteurs et ça donnait de grands espoirs en matière de traitement de nombreuses maladies génétiques.
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Thérapie génique : une insertion virale néfaste
Selon Science et avenir, les essais de thérapie génique reprennent.
Les enfants bulle qui avaient eu des problèmes (ce qui avait causé l'arrêt des essais) vont bien et certains vivent même hors de leur bulle.
Plus de détails (si ça intéresse du monde), quand j'aurai lu l'article un peu plus en profondeur.
Les enfants bulle qui avaient eu des problèmes (ce qui avait causé l'arrêt des essais) vont bien et certains vivent même hors de leur bulle.
Plus de détails (si ça intéresse du monde), quand j'aurai lu l'article un peu plus en profondeur.
